Esta
semana, o FDA (órgão Americano responsável pela regulamentação de todos os
tratamentos médicos nos EUA) aprovou a primeira opção de terapia genética nos
EUA, para tratamento de alguns de leucemia linfoblástica aguda (ALL).
Os jornais
do mundo foram tomados por notícias a respeito desse grande avanço, porém,
dessa vez o alarde não foi sem motivo (apesar dos tradicionais exageros).
Apesar do
preço exorbitante (cerca de meio milhão de dólares), dos possíveis efeitos
colaterais, e de ser um tratamento apenas indicado para casos em que o paciente
não responde as terapias convencionais, esta nova terapia demonstra apenas o
começo de uma nova era na medicina.
O
tratamento consiste em retirar, a partir de amostras sanguíneas, células do
próprio paciente (linfócitos T) e modifica-las geneticamente, programando-as
para reconhecer e destruir as células cancerosas, combinando assim
imuno-terapia (já muito utilizada contra diversos tipos de câncer) com terapia
gênica.
Essas novas
células reprogramadas são então chamadas de CAR-T (CAR vem de “chimeric
antigen receptors” ou
receptores de antígeno quiméricos).
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| CAR-T programada para reconhecer uma célula cancerosa |
Baseado nos
estudos clínicos feitos até o momento, as chances de sobrevida de até 6 meses
são de 89%, e de 79% de sobreviver pelo menos um ano (estudo realizado com 63
pacientes).
A primeira
coisa a ser esclarecida aqui: o critério de cura em câncer é sempre de longo
prazo. Não se pode falar em cura num prazo de um ano. Isso não significa que o
tratamento é apenas eficaz para dar alguma sobrevida, mas apenas que ainda não
observamos por tempo suficiente. A empresa farmacêutica (Novartis) que
desenvolveu o tratamento continuará os estudos clínicos para acompanhar a
evolução e também monitorar efeitos colaterais.
Até o
momento, o efeito colateral mais preocupante é a síndrome de liberação de
citocinas, que é potencialmente grave e pode ser fatal se não for tratado
rapidamente. Nesta síndrome, há
liberação massiva de mediadores químicos do sistema imune, causando uma hiper-estimulação
do mesmo. Por isso, para ministrar o tratamento, as clinicas e hospitais
precisam ser certificados pela Novartis. Alguns óbitos ocorreram em estudos de
tratamentos do mesmo tipo, conduzidos por outras empresas.
Mas então,
o que difere esse tratamento de todos os outros?
Ao contrario
de todos os tratamentos existentes até então, ele não é baseado em compostos
químicos, nem é um tratamento genérico onde exatamente as mesmas substancias
são utilizadas para todos os pacientes.
Como dito
anteriormente, nesse tratamento as células do próprio paciente são
“programadas”, através de modificação genética, para caçar e destruir as
células cancerosas. Isso é importante
principalmente pois dessa forma não há rejeição pelo paciente as suas próprias
células, e também outros tipos celulares não são afetados.
A
modificação genética consiste em inserir nos linfócitos T do paciente, genes
que codificam os tais receptores quiméricos (CAR) que reconhecem uma proteína
específica (neste caso, CD19) de superfície nos linfócitos B (que são as
células que estão se multiplicando fora de controle no caso da leucemia ALL).
Assim esses linfócitos são multiplicados no laboratório e inseridos em grande
quantidade na corrente sanguínea do paciente, e então essas novas células
passam a buscar e destruir os linfócitos B, controlando a doença e em alguns
casos podendo levar à cura.
O grande
frisson sobre tudo isso é que essa técnica pode, em teoria, ser utilizada para
tratar qualquer outro tipo de câncer. Porém, na prática, os resultados contra
tumores sólidos se mostrou decepcionante, sendo necessárias melhorias.
De toda
forma, diversos tipos de câncer de células do sangue já estão sendo “atacados”
por essa técnica. Só nos resta esperar e torcer.
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| Ilustração representando o tratamento com células CAR-T para leucemia ALL |
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